Спросите эксперта: достижения и клинические испытания миелофиброза

Какие недавние и продолжающиеся клинические испытания миелофиброза проводятся?

Сейчас очень активные исследования миелофиброза. Несколько лет назад в исследованиях JAKARTA и JAKARTA2 сообщалось об уменьшении размеров селезенки и улучшении симптомов при применении селективного ингибитора JAK2 федратиниба.

Совсем недавно исследование PERSIST продемонстрировало эффективность ингибитора мультикиназ пакритиниба. Фаза III исследования этого захватывающего препарата активно набирает обороты. Исследование SIMPLIFY показало обнадеживающие результаты для ингибитора JAK1 / JAK2 момелотиниба.

Десятки текущих клинических испытаний посвящены новым таргетным лекарствам, отдельно или в комбинации с лекарствами, уже одобренными для лечения миелофиброза. Мы надеемся, что по мере завершения текущих исследований в нашем наборе инструментов появится больше инструментов для лечения этого заболевания.

Были ли какие-либо прорывы в недавних исследованиях для лечения или лечения миелофиброза?

Совершенно верно. Врачи знали о важности ингибирования JAK2 для лечения миелофиброза с момента одобрения препарата Jakafi (руксолитиниб) для лечения миелофиброза в 2011 году.

Ингибитор JAK2 Inrebic (федратиниб) был одобрен в прошлом году для лечения промежуточного уровня 2. или миелофиброз высокого риска. Теперь мы можем использовать его либо заранее, либо после прогрессирования на Джакафи.

Пакритиниб - еще один очень интересный препарат. Поскольку он не подавляет костный мозг, мы можем использовать его у пациентов с очень низким уровнем тромбоцитов. Это частая находка у пациентов с миелофиброзом, которая может ограничивать варианты лечения.

Где и как можно найти клинические испытания миелофиброза для участия?

Самый простой и лучший способ принять участие в Пробная версия - спросить своего врача. Они могут просмотреть десятки исследований, чтобы выбрать наиболее подходящие для вашего типа и стадии заболевания. Если исследование недоступно в офисе вашего врача, он может согласовать направление в центр, предлагающий исследование.

Clinicaltrials.gov - это база данных, поддерживаемая Национальными институтами здравоохранения, в которой перечислены все доступные клинические испытания. Он открыт для просмотра кем угодно и легко доступен для поиска. Однако это может сбивать с толку людей без медицинского образования.

Группы защиты интересов пациентов также являются отличным источником информации по ряду тем, включая клинические испытания. Посетите MPN Education Foundation или MPN Advocacy & amp; Education International.

Насколько успешными оказались современные методы лечения миелофиброза?

За последние 10 лет управление миелофиброзом проделало большой путь. Геномный анализ помог отладить нашу систему оценки рисков. Это помогает врачам определить, кому больше всего поможет трансплантация костного мозга.

Список эффективных препаратов от миелофиброза постоянно растет. Эти лекарства помогают пациентам жить дольше с меньшим количеством симптомов и более высоким качеством жизни.

Нам еще предстоит пройти долгий путь. Надеюсь, текущие и будущие исследования принесут нам еще больше одобренных методов лечения и лучшие комбинации лечения для дальнейшего улучшения результатов для людей с миелофиброзом.

Есть ли какие-либо риски для участия в клиническом исследовании?

Каждое лечение имеет риски и преимущества. Клинические испытания не исключение.

Клинические испытания очень важны. Только с их помощью врачи могут открывать новые и улучшенные методы лечения рака. Пациенты, участвующие в исследованиях, получают наилучшее лечение.

Риски различны для каждого отдельного исследования. Они могут включать в себя конкретные побочные эффекты исследуемого препарата, отсутствие пользы от терапии и назначение плацебо.

Вы должны подписать информированное согласие для участия в клиническом исследовании. Это длительный процесс с исследовательской группой. Ваша медицинская бригада тщательно рассмотрит и объяснит вам все риски и преимущества.

Каковы наилучшие способы предотвратить прогрессирование миелофиброза?

Пока неясно, как мы действительно можем повлиять на прогрессирование заболевания. . Долгосрочное наблюдение объединенных данных испытаний COMFORT показывает, что лечение Джакафи может удвоить общую выживаемость по сравнению с лучшей доступной терапией в то время.

Этот результат несколько противоречив. Неясно, связано ли улучшение выживаемости с задержкой прогрессирования или другими преимуществами, такими как улучшенное питание после уменьшения селезенки.

Есть ли лекарство от миелофиброза?

Наилучший шанс для длительного лечения. Термин «борьба с болезнями» - это трансплантация костного мозга, также известная как трансплантация стволовых клеток. Похоже, что некоторых пациентов это излечивает. Трудно предсказать с уверенностью.

Трансплантация - это вариант с высоким риском и высокой наградой. Это подходит только для определенных пациентов, которые могут выдержать суровые испытания. Ваш врач посоветует, подходит ли вам трансплантация костного мозга, и скоординирует направление к опытной бригаде по трансплантологии для консультации.