Острая печеночная порфирия: какие у меня варианты лечения?

• Гемин
• Глюкоза
• Флеботомия
• Генная терапия
• Агонисты гонадолиберина.
• Как избежать триггеров
• Госпитализация
• Клинические испытания

Острая порфирия печени (ОГП) - редкое генетическое заболевание, связанное с сильной болью в животе и проблемами с центральной нервной системой. системы.

Эти нарушения характеризуются проблемами с образованием вещества, называемого гемом. Гем состоит из химического вещества, называемого порфирином, которое связано с железом.

У людей с порфирией организму не хватает определенных ферментов, необходимых для завершения процесса образования гема. Накопление порфирина в тканях и крови может вызывать множество симптомов.

Это сложное заболевание, но существуют варианты лечения.

Существуют также клинические испытания потенциально новых методов лечения, в которых вы могли бы участвовать.

Узнайте обо всех возможных вариантах, чтобы быть в курсе последних методов лечения AHP.

Инъекции гемина

В некоторых случаях вы можете не получать достаточно гема, чтобы вырабатывать гемоглобин и переносить эритроциты по всему телу.

Гемин - синтетический форма гема, которую врач может ввести в ваше тело, если он производит слишком много порфиринов.

Инъекции гемина могут повысить уровень гемоглобина. Инъекции также могут повысить уровень миоглобина, что помогает поддерживать ваше сердце и нервную систему.

Внутривенный гемин

Гемин также можно вводить внутривенно (IV). Это лечение обычно проводится в условиях больницы после атаки AHP.

Согласно журналу Clinical Advances in Hematology and Oncology, пациенты в больнице получают до 4 миллиграммов на килограмм веса тела от 3 до 4 дней.

Внутривенное введение гемина также можно использовать в профилактических целях от одного до четырех раз в месяц. Ваш гематолог может сделать капельницу в своем офисе.

Внутривенное введение глюкозы

Получение достаточного количества углеводов помогает обеспечить функционирование эритроцитов.

Если у вас низкий уровень глюкозы в крови. глюкоза, естественный элемент углеводов, врач может порекомендовать вам вводить глюкозу внутривенно.

Более легкие случаи низкого уровня глюкозы в крови можно решить, приняв сахарные таблетки.

Флеботомия

В некоторых случаях лечение гемином может повысить уровень железа. Слишком большое количество железа может вызвать приступы.

В случае AHP для удаления лишнего железа используется кровопускание. Эта процедура включает в себя забор крови для удаления вредных элементов.

Ваш врач должен будет контролировать уровень железа в крови, чтобы убедиться, что он не слишком высокий.

Генная терапия

Генотерапия под названием гивосиран была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в ноябре 2019 года.

Было обнаружено, что гивосиран, вводимый путем инъекции, снижает скорость, с которой токсичные побочные продукты производятся в печени. Это привело к меньшему количеству приступов AHP, требующих госпитализации или срочных визитов к врачу.

Агонисты гонадотропин-рилизинг-гормона

Колебания гормонов - частые триггеры AHP у людей с менструальным циклом. Хотя колебания гормонов неизбежны, некоторые лекарства могут помочь, если вы обнаружите, что ваш период часто вызывает приступы AHP.

Изменение баланса половых гормонов, особенно повышенное содержание прогестерона, связано с приступами AHP. Приступы у женщин чаще возникают в лютеиновой фазе менструального цикла. Лютеиновая фаза наступает после овуляции и перед менструацией.

В этой ситуации могут помочь агонисты гонадотропин-рилизинг-гормона. Одним из примеров является лекарство лейпролида ацетат (Lupron Depot).

Как избежать триггеров

Помимо лечения приступов AHP с помощью гемина, глюкозы, генной терапии и других методов, ваш врач посоветует вам избегайте триггеров как часть вашего плана лечения.

Общие триггеры включают:

• потребление алкоголя
• низкокалорийные диеты или голодание
• избыток белка в рационе.
• избыток железа в пищевых добавках и пищевых добавках.
• гормональные препараты.
• некоторые антибиотики.
• инфекции.
• курение
• стресс
• воздействие солнечного света

Госпитализация

Госпитализация - это последнее средство при тяжелых симптомах AHP. Ваш врач может предложить госпитализацию, если вы испытываете такие симптомы, как:

• затрудненное дыхание;
• обезвоживание;
• высокое кровяное давление;
• судороги.
• сильная боль
• рвота

В больнице ваш врач будет лечить эти симптомы и следить за вами на предмет осложнений, таких как повреждение печени и почек. неудача. Повторяющиеся приступы AHP могут со временем привести к хронической боли.

Изучение клинических испытаний

Благодаря профилактическим мерам и быстрому лечению связанных приступов перспективы AHP улучшились за последние несколько десятилетий. . Тем не менее, мы многого не знаем об этом заболевании.

Возможны такие осложнения, как заболевания печени и почек, которые могут привести к сокращению продолжительности жизни и снижению ее качества.

Когда дело доходит до вашего плана лечения, подумайте о том, чтобы поговорить со своим врачом о клинических испытаниях методов лечения AHP в вашем регионе.

Как участник, вы можете попробовать новые методы лечения, которые может помочь вашему состоянию. В более широком смысле вы могли бы помочь другим людям с AHP.

Эти испытания могут обеспечить бесплатное лечение плюс компенсацию.

Вы можете узнать больше на сайте ClinicalTrials.gov.

похожие истории

• квадратная доля печени
• Общий печеночный проток
• Промежуточная ветвь печеночной артерии
• Печеночная собственно артерия
• Печеночные вены